Thuốc Zolgensma là liệu pháp điều trị teo cơ tủy sống ở bệnh nhi, được FDA chấp thuận tháng 5 năm 2019. Thuốc Zolgensma được nhà sản xuất Thụy Sĩ Novartis công bố chi phí 1 lộ trinh điều trị là 2,1 triệu USD, và sau đó cũng chính thức trở thành loại thuốc có giá đắt nhất thế giới từ trước tới nay. Zolgensma là một trong các liệu pháp gen đầu tiên hứa hẹn có thể chữa được hoàn toàn căn bệnh di truyền chết người (bệnh nhược cơ tủy sống – SMA) Bệnh teo cơ tủy sống (SMA) Bệnh teo cơ tủy sống (SMA) hay nhược cơ tủy sống là bệnh thần kinh – cơ, di truyền lặn trên nhiễm sắc thể số 5, gây thoái hoá tuần tiến của các tế bào sừng trước tuỷ sống dẫn đến suy yếu các cơ gốc chi đối xứng Đơn giản hơn, nhược cơ tủy sống là bệnh rối loạn thần kinh – cơ di truyền hiếm gặp là do thiếu hụt các neuron vận động ngay sau sinh do đột biến gen chức năng tồn tại neuron vận động 1 (SMN1) và dẫn đến sự phá hủy cơ do thiếu hụt lượng protein SMN cần thiết cho sự phát triển neuron vận động. Căn bệnh này là c...
Nhận xét
Đăng nhận xét